Diese Forscher sind die neuen Gesichter, die helfen, das Gebiet der Genbearbeitung zu erweitern.
Die Forscher verstehen jetzt, dass viele Krankheiten wie Krebs, Sichelzellenanämie, Hämophilie und zystische Fibrose teilweise oder vollständig durch DNA-Abnormalitäten im menschlichen Genom verursacht werden können. Mit anderen Worten, diese Bedingungen sind genetisch und erblich.
Aber was wäre, wenn es eine Technologie gäbe, die die DNA eines Menschen "bearbeiten" könnte? Genauso wie das Drücken der Löschtaste auf einem Computer, könnte auch ein krankheitsverursachendes Gen entfernt oder verändert werden.
Dies ist die aufregende und vielversprechende Welt der Genbearbeitung. Laut den National Institutes of Health werden die meisten aktuellen Forschungen zur Gen-Editierung nur mit Zellen und Tiermodellen durchgeführt. Wissenschaftler arbeiten jedoch daran, herauszufinden, ob die Gen-Editierung sicher und wirksam ist, um Menschen bei der Prävention und Behandlung genetischer Krankheiten zu helfen.
Der Erfolg der Gen-Editierung beim Menschen hängt von interdisziplinären Bemühungen aus einer Vielzahl von wissenschaftlichen Bereichen, wie Biologie, Materialwissenschaften und Chemieingenieurwesen ab. Drei Forscher an der Spitze der Genbearbeitung führen uns durch ihre Arbeit und erklären, wie sie eines Tages Millionen von Leben retten könnte.
Sam Sternberg
Als Sam Sternberg im Jahr 2010 zum ersten Mal Clustered Interstated Short Palindromic Repeats (CRISPR) untersuchte, war wenig über seine vielversprechende Zukunft bekannt.
"Ich fühlte mich dazu inspiriert, CRISPR zu studieren, weil das Thema noch unerforscht war", sagt Sternberg, der an der University of California in Berkeley promoviert hat. "Es war diese Unterentwicklung, die mich erregte, weil ich sehen konnte, dass noch viele interessante Fragen zu beantworten waren und viele potenzielle Anwendungen noch untersucht werden mussten."
CRISPR ist ein Biomolekül, das in Bakterien und einzelligen Organismen als Archaea bekannt ist. "Die Körperzellen verteidigen ständig ihr Genom gegen fremde Eindringlinge wie Viren", sagt Sternberg. "Aber Zellen haben zahlreiche Strategien entwickelt, um diesen Bedrohungen entgegenzuwirken, wie CRISPR."
Mit CRISPR können Bakterien eindringende Viren erkennen und zerstören, indem sie die DNA-Sequenz des Virus neutralisieren und so verhindern, dass das Virus Schaden anrichtet. "Erstaunlicherweise sind die gleichen CRISPR-Biomoleküle, die Bakterien zur Virusvernichtung nutzen, auch äußerst leistungsfähige biotechnologische Werkzeuge", sagt er.
Mit anderen Worten, CRISPR-Biomoleküle, die uns vor Viren schützen, könnten auch verwendet werden, um bestehende genetische Krankheiten zu behandeln und zu heilen. CRISPR kann die DNA-Sequenz in verschiedenen Zellen und Organismen modifizieren, was er mit der Bearbeitung eines Textes auf einem Textverarbeitungsprogramm vergleicht. Sein Labor untersucht die natürlichen Wege, auf denen Bakterien und andere Organismen virale Eindringlinge bekämpfen. Dies wird die wachsende Zahl von Gen-Editierwerkzeugen informieren, die es den Wissenschaftlern ermöglichen, den Code des Lebens "neu zu schreiben", so Sternberg.
"Ich bin davon überzeugt, dass die Gen-Editing-Technologie und speziell Tools wie CRISPR den Weg für eine neue Form von Therapeutika ebnen werden, in der die DNA-Mutationen, die Krankheiten verursachen, buchstäblich in den eigenen Zellen der Patienten neu geschrieben und repariert werden", sagt er. "Stellen Sie sich vor, eine genetisch bedingte Erkrankung wie Mukoviszidose könnte geheilt werden, nicht durch lebenslange Verabreichung von Medikamenten, sondern durch eine auf Gen-Editing basierende Behandlung, die die krankmachende Mutation in den am meisten von der Krankheit betroffenen Organen wie der Lunge auslöschen würde."
Adrienne Celeste-Greene
Während ihrer Doktorarbeit in Molekular- und Zellbiologie an der Universität von Kalifornien, Berkeley, erinnert sich Adrienne Celeste-Greene, wie sie nach oben in das Labor ihres Professors gegangen ist, um sich über die Verwendung von CRISPR zur Untersuchung von Brustkrebs beraten zu lassen.
Sie glaubt, dass das Erlernen dieser Spitzentechnologie von einem der Primärlaboratorien, die CRISPR studieren, ihr einen Vorteil verschaffte. "Ich war in der Lage, einige der Tricks des Handels zu lernen, bevor sie überhaupt veröffentlicht wurden."
Wie zuvor erwähnt, kann CRISPR verwendet werden, um die Genome fast jeder Spezies zu verändern, indem ein Gen hinzugefügt, deletiert oder mutiert wird. "CRISPR kann möglicherweise verwendet werden, um Gene zu entfernen, die Krebs verursachen", sagt Celeste-Greene.
Als Senior-Mitglied des technischen Personals bei Sandia National Laboratories ist Celeste-Greenes aktuelle Herausforderung, sicherzustellen, dass CRISPR nur an "kranke" Zellen abgegeben wird, aber nicht gleichzeitig gesunde Zellen negativ beeinflusst. (Chemotherapie zum Beispiel ist eine Therapieform, die gesunde Zellen schädigen und gleichzeitig Krebszellen töten kann.)
Durch die Kombination von CRISPR mit Nanopartikel-Technologie kann die Therapie nur auf die geschädigten Zellen gerichtet werden. "Zusammen verpackt CRISPR verpackt in einzigartige Partikel bietet eine Möglichkeit zur Behandlung von Krankheiten, die durch genomische Informationen angetrieben werden und selektiv die Therapie zu den Zellen von Interesse liefern", sagt sie.
Der schnelle Fortschritt der Technologie bedeutet, dass diese Behandlung in den nächsten zehn Jahren oder so umgesetzt werden könnte, so Celeste-Greene.
Eric Carnes
"Es scheint, als ob die meisten Menschen einen geliebten Menschen an Krebs verloren haben und ich bin keine Ausnahme", sagt Eric Carnes, der seinen Doktortitel in Chemieingenieurwesen von der Universität von New Mexico erhielt und jetzt als wissenschaftlicher Mitarbeiter im Büro von Forschung und wirtschaftliche Entwicklung an der Universität von Nebraska-Lincoln. "Ich habe mich leidenschaftlich dafür eingesetzt, Menschenleben zu retten und menschliches Leid seit der High School zu reduzieren."
Carnes untersucht nun die Wechselwirkungen zwischen biologischen Materialien, wie Bakterien, und nichtbiologischen Materialien, wie Nanopartikeln, die 100.000 mal kleiner sind als alles, was das menschliche Auge erkennen kann. "Dann konstruiere ich diese verschiedenen Materialien, um mit biologischen Systemen - wie dem menschlichen Körper - für verschiedene biomedizinische und biologische Sicherheitszwecke zu interagieren", sagt er."Zum Beispiel habe ich Nanopartikel verwendet, um Organe, die mit Anthrax- oder Pestbakterien infiziert sind, mit Antibiotika zu versorgen, um diese arzneimittelresistenten Infektionen mit niedrigeren Antibiotika-Dosen zu behandeln."
Carnes glaubt, dass personalisierte Medizin - präventive und therapeutische Strategien, die auf jeden einzelnen Patienten basierend auf ihrer Genetik zugeschnitten sind - für die Bekämpfung von Gesundheitsproblemen wie Krebs, chronischen Schmerzen, neu auftretenden Viren wie Ebola und Zika oder einer zukünftigen Grippepandemie immer wichtiger wird. Schließlich wird es nicht persönlicher als die DNA-Bearbeitung.
"Meine Forschung an der Universität von Nebraska-Lincoln trägt dazu bei, personalisierte Medizin zur Realität werden zu lassen, indem Materialien zur Verfügung gestellt werden, die die Eigenschaften von Drogencocktails leicht verändern können, wie ihre Löslichkeit oder ihr Fehlen in wassergefüllten biologischen Systemen", erklärt er .
Carnes stellt jedoch fest, dass effektive, langfristige Lösungen für komplexe Gesundheitsprobleme interdisziplinäre Forscherteams erfordern, die sich aus Personen wie Carnes, Celeste-Greene und Sternberg zusammensetzen, die auf Bereiche wie Zellbiologie, Chemie und chemische Verfahrenstechnik spezialisiert sind.
Durch diesen kollaborativen und integrativen Ansatz können potenzielle Gesundheitslösungen wie die Genbearbeitung hoffentlich zur Realität werden.
